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Molte sono le questioni inerenti agli studi clinici realizzati per stabilire l’efficacia di un farmaco. L’attributo di “clinici” non basta però a garantirne l’attendibilità che risulterà convincente solo se si sono rispettate norme ben codificate e sono queste che consentono di definire “controllato” lo studio.
Le principali sono: numerosità adeguata dei soggetti reclutati (non devono essere troppo pochi), l’esistenza di un farmaco di confronto (placebo o altro), randomizzazione (l’inserimento casuale del paziente all’uno o all’altro trattamento) e il “doppio cieco”, ossia la necessità che il conduttore dello studio ignori fino a conclusione dello stesso chi ha ricevuto il farmaco o chi il placebo. Meglio, inoltre, che lo studio sia prospettico più che osservazionale basato su confronti non diretti di soggetti che in passato hanno assunto o no il farmaco.
Per pesare meglio la validità dei risultati di uno studio clinico controllato il British Medical Journal [1] sottolinea come sia doveroso chiedersi chi sia lo sponsor dello studio, un’azienda farmaceutica o un istituto di ricerca senza scopo di lucro. Questo vale in particolar modo per gli studi oncologici riguardanti la verifica del rapporto costo-efficacia. Un antitumorale che risultasse efficace non deve infatti costare cifre esorbitanti, disponibili solo da pochi pazienti affetti da tumore ed è pure opportuno che ogni eventuale conflitto di interessi venga escluso.
L’ultimo numero della rivista Recenti Progressi in Medicina [2] segnala che gli studi di costo-efficacia, specie nel settore oncologico, sono piuttosto scarsi e la rivista JAMA open [3] si è occupata di verificare proprio questo tipo di studi approvati dalla Food and Drug Administration tra il 2015 e il 2020. La ricerca ha messo effettivamente in luce una differenza non marginale nei risultati, a seconda che lo studio fosse stato finanziato o no da una ditta farmaceutica.
Nel 2016 JAMA stilava alcune raccomandazioni per queste ricerche di costo-efficacia [4], nelle quali andrebbero sempre esplicitate le fonti di finanziamento e il potenziale conflitto di interessi. Tali raccomandazioni risultano tuttavia sostanzialmente disattese. Di fatto, oltre il 20% degli studi analizzati e pubblicati ”dopo” l’uscita delle raccomandazioni suddette, non hanno rivelato le fonti di finanziamento e avevano maggiori chances di arrivare a conclusioni favorevoli al farmaco in studio: un rapporto costo-efficacia vantaggioso risultava infatti 40 volte maggiore negli studi supportati dalle aziende farmaceutiche rispetto a quelli supportati o realizzati da organizzazioni “no profit”.
Sia ben chiaro che alla industria farmaceutica siamo debitori di farmaci preziosi o anche salvavita, e ciò vale pure per i vaccini in genere e per quelli anti-COVID in particolare, ma un maggiore controllo istituzionale comunque male non fa. Per non parlare dei parafarmaci!
Bibliografia:
[1]: Miners AH et al. “Comparing estimates of cost effectiveness submitted to the National Institute for Clinical Excellence (NICE) by different organisations: retrospective study” BMJ 2005; 330:65 (https://tinyurl.com/yck2ddr7)
[2]: Recenti Progressi Medicina, Redazionale “L’efficacia dei farmaci oncologici dipende da chi finanzia gli studi” Dicembre 2021, Vol. 112, N.12 (https://www.recentiprogressi.it/archivio/3710/articoli/36997/)
[3]: Haslam A. et al. “Characteristics of Cost-effectiveness Studies for Oncology Drugs Approved in the United States From 2015-2020”, JAMA Netw Open 2021;4: e2135123 (https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2786295)
Consultare anche: Friedberg M et al. “Evaluation of Conflict of Interest in Economic Analyses of New Drugs Used in Oncology” JAMA 1999; 282: 1453 (https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/192011)
[4]: Sanders GD, Neumann PJ, Basu A, et al. “Recommendations for conduct, methodological practices, and reporting of cost-effectiveness analyses: second panel on cost-effectiveness in health and medicine”. JAMA. 2016;316(10):1093-1103. doi:10.1001/jama.2016.12195 (https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2552214)
In breve:
Ci possono essere differenze di risultati fra uno studio costo-efficacia finanziato da una ditta produttrice di farmaci ed uno indipendente? SI'
Szymon Shields da Pexels
Le principali sono: numerosità adeguata dei soggetti reclutati (non devono essere troppo pochi), l’esistenza di un farmaco di confronto (placebo o altro), randomizzazione (l’inserimento casuale del paziente all’uno o all’altro trattamento) e il “doppio cieco”, ossia la necessità che il conduttore dello studio ignori fino a conclusione dello stesso chi ha ricevuto il farmaco o chi il placebo. Meglio, inoltre, che lo studio sia prospettico più che osservazionale basato su confronti non diretti di soggetti che in passato hanno assunto o no il farmaco.
Per pesare meglio la validità dei risultati di uno studio clinico controllato il British Medical Journal [1] sottolinea come sia doveroso chiedersi chi sia lo sponsor dello studio, un’azienda farmaceutica o un istituto di ricerca senza scopo di lucro. Questo vale in particolar modo per gli studi oncologici riguardanti la verifica del rapporto costo-efficacia. Un antitumorale che risultasse efficace non deve infatti costare cifre esorbitanti, disponibili solo da pochi pazienti affetti da tumore ed è pure opportuno che ogni eventuale conflitto di interessi venga escluso.
L’ultimo numero della rivista Recenti Progressi in Medicina [2] segnala che gli studi di costo-efficacia, specie nel settore oncologico, sono piuttosto scarsi e la rivista JAMA open [3] si è occupata di verificare proprio questo tipo di studi approvati dalla Food and Drug Administration tra il 2015 e il 2020. La ricerca ha messo effettivamente in luce una differenza non marginale nei risultati, a seconda che lo studio fosse stato finanziato o no da una ditta farmaceutica.
Nel 2016 JAMA stilava alcune raccomandazioni per queste ricerche di costo-efficacia [4], nelle quali andrebbero sempre esplicitate le fonti di finanziamento e il potenziale conflitto di interessi. Tali raccomandazioni risultano tuttavia sostanzialmente disattese. Di fatto, oltre il 20% degli studi analizzati e pubblicati ”dopo” l’uscita delle raccomandazioni suddette, non hanno rivelato le fonti di finanziamento e avevano maggiori chances di arrivare a conclusioni favorevoli al farmaco in studio: un rapporto costo-efficacia vantaggioso risultava infatti 40 volte maggiore negli studi supportati dalle aziende farmaceutiche rispetto a quelli supportati o realizzati da organizzazioni “no profit”.
Sia ben chiaro che alla industria farmaceutica siamo debitori di farmaci preziosi o anche salvavita, e ciò vale pure per i vaccini in genere e per quelli anti-COVID in particolare, ma un maggiore controllo istituzionale comunque male non fa. Per non parlare dei parafarmaci!
Bibliografia:
[1]: Miners AH et al. “Comparing estimates of cost effectiveness submitted to the National Institute for Clinical Excellence (NICE) by different organisations: retrospective study” BMJ 2005; 330:65 (https://tinyurl.com/yck2ddr7)
[2]: Recenti Progressi Medicina, Redazionale “L’efficacia dei farmaci oncologici dipende da chi finanzia gli studi” Dicembre 2021, Vol. 112, N.12 (https://www.recentiprogressi.it/archivio/3710/articoli/36997/)
[3]: Haslam A. et al. “Characteristics of Cost-effectiveness Studies for Oncology Drugs Approved in the United States From 2015-2020”, JAMA Netw Open 2021;4: e2135123 (https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2786295)
Consultare anche: Friedberg M et al. “Evaluation of Conflict of Interest in Economic Analyses of New Drugs Used in Oncology” JAMA 1999; 282: 1453 (https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/192011)
[4]: Sanders GD, Neumann PJ, Basu A, et al. “Recommendations for conduct, methodological practices, and reporting of cost-effectiveness analyses: second panel on cost-effectiveness in health and medicine”. JAMA. 2016;316(10):1093-1103. doi:10.1001/jama.2016.12195 (https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2552214)
In breve:
Ci possono essere differenze di risultati fra uno studio costo-efficacia finanziato da una ditta produttrice di farmaci ed uno indipendente? SI'
